新型基因疗法 PS-002 针对 IgA 肾病的足细胞
IgA 肾病是一种自身免疫性肾脏疾病，补体是先天免疫系统的组成部分，在该病的发病机制中发挥着重要作用。研究人员开发并测试了一种新的基因疗法，该疗法可以进入肾细胞并使其能够阻止补体激活。该研究将于 10 月 23 日至 27 日在 2024 年 ASN 肾脏周上发表。 这种名为 PS-002 的基因疗法使用一种改良病毒来治疗称为足细胞的肾细胞。在 IgA 肾病小鼠模型中给予 PS-002 可减少肾功能障碍的迹象，降低补体沉积，并改善肾脏疤痕和肾脏疾病的其他结构特征。在猪中，使用 PS-002 治疗可导致肾组织中的基因表达升高并延长，且不存在安全问题。 我们的数据表明，靶向足细胞来调节补体激活是一种有效的治疗策略，PS-002 为成为第一个正在开发的治疗 IgA 肾病的基因疗法铺平了道路。以 PS-002 为代表的 Purespring 基因治疗平台表明，治疗性遗传物质可以高效地递送至足细胞，开辟了一种新的、高度差异化的模式，具有治疗广泛肾脏疾病的潜力。” Ambra Cappelletto 博士，Purespring Therapeutics 通讯作者，伦敦 研究：“足细胞基因疗法能够调节肾小球补体以治疗 IgA 肾病 (IgAN)” 来源： 美国肾脏病学会 2024-10-27 23:10:00 1730086767 #新型基因疗法 #PS002 #针对 #IgA #肾病的足细胞