FDA 撤销对 UniQure 和 Moderna 的批准令投资者担忧
在美国食品和药物管理局最近一系列拒绝之后，投资者对多种治疗难治疾病的实验药物的命运感到担忧。 据 RTW Investments 称，FDA 在过去的一年中拒绝或阻止了至少 8 种药物的申请，其中包括一种用于亨廷顿舞蹈症的基因疗法。 尤尼库尔，一种针对亨特综合症的基因疗法 瑞金生物 以及一种治疗血液病的药物 椎间盘医学。该机构最初拒绝审查 现代的在改变方向之前注射了流感疫苗。 在每一个案例中，FDA 都对这些公司用来支持其申请的证据提出了质疑。一些研究没有将这些药物与安慰剂进行比较。一些公司没有直接测量药物的疗效，而是依靠生物标志物等其他因素来预测治疗的效果。 在每一个案例中，这些公司都指责 FDA 推翻了之前的指导。这让投资者担心，更加不可预测的 FDA 可能会危及其他难治性疾病治疗方法的未来。 加拿大皇家银行资本市场分析师卢卡·伊西 (Luca Issi) 表示：“投资者和主要利益相关者希望从 FDA 看到的是一致性，但目前确实感觉缺乏这一点。” 近年来，FDA 似乎愿意接受治疗罕见疾病的药物，这些药物在不像金标准随机、双盲安慰剂对照试验那么严格的研究中显示出希望。这意味着帮助更快地为那些患有随着时间的推移可能意味着丧失行走或说话等功能甚至死亡的患者提供治疗。它还引起了批评者的争议，他们说该政策给患者带来了虚假的希望。 FDA 最近的决定让投资者想知道该机构对其他正在研发的药物的限制是否发生了变化。就 UniQure 而言，FDA 要求该公司开展一项新研究，直接将其治疗方法与安慰剂进行比较。 UniQure 表示，这与该机构过去的指导意见相矛盾，该指导意见认为该公司可以通过将 UniQure 的治疗与亨廷顿病患者的外部数据库进行比较的试验数据来寻求批准。 一位不愿透露姓名的 FDA 前官员在接受 CNBC 采访时称，这是最糟糕的监管不确定性，因为公司表示，他们被告知的是一件事，然后经历的是另一件事。 FDA 发言人在一份声明中表示，“不存在监管方面的不确定性”，并补充说该机构“根据证据做出决定，但不对结果做出保证”。该发言人表示，FDA 正在“进行严格、独立的审查，而不是橡皮图章式的批准”。 分析师指出了他们正在关注的其他几家公司，包括 达因疗法，正在开发一种治疗杜氏肌营养不良症的药物； 泰莎基因疗法，正在开发一种针对雷特综合征的基因疗法； 波浪生命科学，正在研究一种肝脏疾病的治疗方法；和 莱克索治疗公司，该公司正在开发一种针对弗里德赖希共济失调的基因疗法。今年所有这些公司的股票都下跌了。 Dyne 发言人表示，在过去 18 个月中，该公司与一组一致的审评人员保持着频繁、积极和协作的对话，并且基于其临床结果的实力、试验设计的严谨性以及与 FDA […]
FDA 在拒绝后同意审查 Moderna 的流感疫苗申请
2024 年 3 月 26 日，一名研究人员在马萨诸塞州剑桥 Moderna 总部的实验室工作。 亚当·格兰兹曼 |彭博社 |盖蒂图片社 现代的 美国食品和药物管理局周三表示 同意审查 其实验性 mRNA 流感疫苗，扭转了该机构先前拒绝接受申请的决定，此举震惊了华尔街和医学界。 这一公告为该疫苗的发展扫清了道路，这对于 Moderna 的实验性新冠流感疫苗组合以及该公司到 2028 年实现收支平衡的目标至关重要。 FDA 定于 8 月 5 日就流感疫苗做出决定，这将使 Moderna 能够在即将到来的流感季节提供疫苗。 Moderna 首席执行官 Stéphane Bancel 在一份新闻稿中表示：“在等待 FDA 批准的过程中，我们期待在今年晚些时候推出我们的流感疫苗，以便美国老年人能够获得一种新的选择来保护自己免受流感的侵害。” 周三，这家生物技术公司的股价上涨了 6% 以上。 Moderna 表示，它与 FDA 进行了一次“建设性”会议，并提出了一项修订后的监管方法，以解决该机构上周拒绝接受申请时提出的批评，使其新提案适合老年人群。 根据新方法，Moderna 正在寻求对 50 至 64 岁成年人注射疫苗的完全批准，并加速批准对 65 岁及以上人群注射疫苗。后者意味着，一旦获得批准，Moderna 将必须在老年人中进行额外的上市后研究，以确认该疫苗的益处。 卫生与公众服务部发言人安德鲁·尼克松在一份声明中证实，FDA 已接受修改后的申请。 […]
Moderna 表示 FDA 将在解决公众争议后考虑其新流感疫苗
华盛顿—— 美国食品和药物管理局最终将考虑是否批准Moderna的新流感疫苗，解决了一直阻碍的争议 公司申请 首次拍摄。 Moderna 周三宣布了这一变化，大约一周前，FDA 疫苗负责人拒绝审查与诺贝尔奖获得者合作的新疫苗 mRNA技术。 争议集中在一项 40,000 人的临床试验上，该试验得出的结论是，Moderna 的新疫苗对 50 岁及以上的成年人比目前使用的标准流感疫苗更有效。在 FDA 罕见的“拒绝提交”信中，疫苗主任维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad) 博士指责该试验没有包括专门推荐给 65 岁及以上人群的另一个品牌。 Moderna公开表示反对。该公司表示，虽然 FDA 推荐了这种方法，但该机构最终同意了该研究的设计，并且该公司分享了一项针对老年人进行高剂量注射的单独试验的额外比较数据。 FDA 也没有发现任何安全问题。 尽管如此，Moderna 周三表示，作为妥协，它正在寻求完全批准该疫苗在 50 至 64 岁成年人中的使用，并加速批准 65 岁及以上的人，一旦疫苗上市，将进行一项额外的研究。消息公布后，Moderna Inc. 股价在早盘交易中上涨超过 5%。 FDA 的目标是在 8 月 5 日之前就该申请做出决定，Moderna 表示希望在今年晚些时候推出该疫苗。它还已在欧洲、加拿大和澳大利亚申请该疫苗的批准。 这场极不寻常的公众争议是 FDA 的最新迹象 加强疫苗审查 在卫生部长小罗伯特·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.) 的领导下，特别是那些 使用mRNA技术，他在成为国家最高卫生官员之前和之后都对此提出了批评。 […]
FDA 对 Moderna 流感疫苗进行 180 次审查
FDA 对 Moderna 的实验性流感疫苗态度发生了 180 度大转变。 Moderna 周三表示，由于担心关键试验的设计方式，该机构上周甚至拒绝审查该疫苗，但现在已同意对其进行评估以获得潜在的批准。 纽约时报。该公司按年龄组划分了请求：完全批准 50 岁至 64 岁的成年人，为 65 岁及以上的成年人提供更快、“加速”的途径，并承诺如果疫苗上市，将在老年群体中进行另一项研究。 该机构已设定 8 月份做出决定的最后期限，这可能会在今年秋天的流感季节开始为老年人提供疫苗。该疫苗使用信使 RNA (mRNA) 技术，公共卫生专家普遍认为该技术是安全的，但卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.) 对此提出了批评，并在联邦建议中采取了限制措施。最初的拒绝是由 FDA 最高疫苗官员 Vinay Prasad 博士签署的，他对一项 41,000 人试验中用于老年人的对比疫苗提出了质疑。 Moderna 表示，它知道 FDA 最初对对照疫苗的担忧，但它补充说，该机构最终表示，根据 FDA 的说法，该疫苗可以使用。 统计数据。 Moderna 为这项研究投入了数亿美元，加上 Blackstone 的 7.5 亿美元投资，目前还在欧洲、加拿大和澳大利亚寻求批准。 Moderna 首席执行官 Stephane Bancel 在一份声明中表示：“我们感谢 FDA 参与建设性的……会议并同意推进我们的审查申请。” 发布。 1771454192 […]
FDA 拒绝考虑 Moderna 流感疫苗的举动，专家声称这是“反疫苗议程”的一部分特朗普政府
美国食品和药物管理局 (FDA) 一位高级官员表示，Moderna 正在对一种可能更有效的新型流感进行临床试验 疫苗 是一次“明目张胆的失败”，FDA 现在对此提出质疑。 FDA 出人意料地拒绝考虑 Moderna 基于信使 RNA (mRNA) 技术的流感疫苗申请，专家称这一决定已经对疫苗开发产生了寒蝉效应。 官员们表示，问题在于研究的设计，其中 65 岁以上的对照组参与者应该接种高剂量流感疫苗，而不是标准流感疫苗。 外部专家表示，原因似乎有更深层次。 爱泼斯坦·贝克尔·格林 (Epstein Becker Green) 的合伙人、乔治华盛顿大学法学教授理查德·休斯四世 (Richard Hughes IV) 表示：“当真正的议程是拒绝传统科学并服务于预定的反疫苗议程时，这一切都是借口和混淆视听。” 加州大学法学院旧金山分校法学教授多丽特·赖斯 (Dorit Reiss) 表示，“对公司进行个人羞辱并不是拒绝审查提交材料的正当理由”，拒绝需要“解决实质性原因”。萨斯喀彻温大学疫苗和传染病组织的美国病毒学家安吉拉·拉斯穆森 (Angela Rasmussen) 表示，“他们只是想出了不批准 mRNA 任何东西的理由，但他们最终会对所有这些疫苗都这样做”。 美国国务院发言人安德鲁·尼克松 健康 和公共服务部表示，关于 mRNA 和其他疫苗成为官员攻击目标的担忧是“毫无根据的”。 周三，一位不愿透露姓名的 FDA 高级官员在与记者举行的新闻发布会上表示，“Moderna 公然失败”以不同的方式设计这项研究，“引发了重大的伦理问题”。 赖斯说，即使 FDA 就这个问题进行沟通的方式也引起了警惕。 “不透露自己的身份告诉我，你不愿意支持这个决定，因为你知道这个决定是软弱的、有缺陷的和站不住脚的——出于政治动机，实际上并不有效，”她说。 “在这里匿名是懦夫的行为，这表明政府知道自己没有任何案子。” FDA 生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任维奈·普拉萨德 (Vinay […]
FDA 危险地拒绝 Moderna 的新型 mRNA 流感疫苗
疯狂的卫生与公众服务部长小罗伯特·F·肯尼迪的反科学、反医学心态正在通过废除拯救生命的疫苗来杀人。 没有其他解释为什么 Moderna 向美国食品和药物管理局提交其文件 新的mRNA流感疫苗被拒绝，引用了这家制药巨头已经对该药物进行的研究的假设错误。 与此同时，在南卡罗来纳州，由于疫苗接种率过低，麻疹疫情已接近 1,000 例，这迫使 HHS 另一个部门、医疗保险和医疗补助服务中心的负责人 Mehmet Oz 博士表示： 恳求人们注射麻疹疫苗。 奥兹是一名电视医生，但仍然是一名真正的医生，他知道麻疹疫苗是安全有效的，可以防止疾病传播。相反，他的老板小 RFK 却散布怀疑，导致父母不给孩子接种疫苗。我们得到了南卡罗来纳州。孩子们可能会死。 另一位医生维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad) 博士领导了 FDA 生物制品评价和研究中心负责监管职位空缺的机构已经终止了 Moderna 的新流感疫苗接种。 FDA 采取这一步骤但未能发现 Moderna 试验的任何具体缺陷是非常不寻常的，尽管原因很简单：该试验没有缺陷。 与这个糟糕的政府中的许多其他事情一样，这是官员在正常政府管理的幌子下追求政治和意识形态偏好的明显借口。 FDA 必须非常谨慎地考虑和批准哪些药物；如果没有正确配制和测试，这些物质很容易造成死亡或致残。这里的问题是，这个指导原则显然不科学、不严谨。 肯尼迪毫不掩饰他对 mRNA 疫苗的错误怀疑，驳斥了围绕新冠疫苗不断扩散的阴谋——在最近记忆中最严重的全球灾难之一中，这项令人难以置信的创新拯救了无数生命。 除了 Moderna 已经做过的研究之外，我们还无意中对 mRNA 疫苗安全性进行了一项全球研究，当时数百万人正在接受治疗；多年来，唯一的影响似乎是许多人没有死于可预防的死亡，或者因感染新冠病毒而遭受潜在的终生后果。 罗伯特·肯尼迪和他的爪牙的愚蠢建议至少经常是理性的人可以忽略的事情，医生可以忽视的事情，即使他们正在制定美国卫生政策的广泛议程（或缺乏卫生政策）。 但随着我们大量研究能力的瓦解，这种明显出于意识形态原因而拒绝考虑这种 mRNA 流感疫苗的行为将影响到更多的人，而不仅仅是那些同意他们观点的怪人。如果没有 FDA 的批准，这些疫苗很可能无法获得，因为这是历史上最严重的流感季节之一。流感可能不像新冠病毒那么致命，但仅在这个季节，它就在全国范围内夺去了数千人的生命，其中包括儿童。 拒绝考虑有效的补救措施将会导致一些人死亡。如果这是 RFK 的立场，那么我们有一个词来形容，这个词就是优生学。幸运的是，我们的公共卫生当局的政策已经过去了大约一个世纪，我们不能让自己回到过去。 无论有多少相反的证据堆积如山，罗伯特·肯尼迪和普拉萨德等他的亲信在公共卫生基础设施中播种的种子都不会改变。他们将继续造成损害，直到有人阻止他们，而最清楚拥有这种权力的人就是国会。现在一切可能都变成了政治战争，但我们真诚地希望至少数千名儿童的潜在死亡可以消除这种噪音。立法者必须采取行动，铲除罗伯特·肯尼迪和其他将我们的孩子扔进狼群的人。
FDA 为 Moderna 疫苗申请罕见拒绝辩护
Moderna 实验性 mRNA 流感疫苗的意外失误正在演变成与其监管机构的一场非常公开的争吵， 美国全国广播公司新闻 报告。该公司表示，美国食品和药物管理局拒绝审查其疫苗申请，令其措手不及。一天后，该机构进行了回击，指责 Moderna 设计的一项试验欺骗了老年人，可能使他们面临更大的风险。争议焦点：Moderna 在 65 岁及以上人群中测试了针对葛兰素史克 Fluarix 的疫苗，而不是 CDC 更喜欢针对该年龄组的高剂量疫苗， 路透社 报告。一位匿名的 FDA 高级官员表示，这一选择“操纵”了比较，以使 Moderna 的产品看起来更好，并否认了卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪影响了这一决定的说法。 Moderna 反驳称，FDA 工作人员在 18 个月前签署了试验计划，并表示在没有明确通知的情况下改变预期会损害行业信任。外部专家意见不一；有人说 FDA 在科学上是正确的，但中途改变目标是错误的。这位匿名的 FDA 官员表示，Moderna 可能会缩小其申请的年龄组并“表现出一些谦虚”，但一位专家警告说，即使该公司重新提交，目前还不清楚 FDA 是否会给予它真正开放的审查。 1770932533 #FDA #为 #Moderna #疫苗申请罕见拒绝辩护 2026-02-12 07:30:00
Moderna 表示 FDA 拒绝审查流感疫苗申请
2024 年 3 月 26 日星期二，一名研究人员在美国马萨诸塞州剑桥市 Moderna Inc. 总部的实验室工作。 亚当·格兰兹曼 |彭博社 |盖蒂图片社 食品药品监督管理局拒绝启动审查 现代的该公司周二宣布，正在申请其实验性流感疫苗，这是特朗普政府影响力的另一个迹象 收紧疫苗监管 在美国 该公司股价在周二盘后交易中下跌约 7%。 Moderna 表示，此举与该机构在提交申请并开始对该名为 mRNA-1010 的疫苗进行第三阶段试验之前的反馈不一致。该制药商表示，已要求与 FDA 举行会议，以“了解前进的道路”。 Moderna 指出，该机构没有发现该疫苗有任何具体的安全性或有效性问题，而是反对该研究设计，尽管此前已批准该研究设计。该公司补充称，此举不会影响其 2026 年财务指引。 Moderna 的疫苗去年显示出积极的第三阶段数据，达到了所有试验目标。当时，Moderna 表示，独立的流感疫苗是其开发针对流感和 Covid-19 的联合疫苗的关键。 这一宣布是在著名疫苗怀疑论者、卫生与公众服务部长小罗伯特·肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr.) 的领导下，过去一年中美国免疫政策发生了彻底改变。 Moderna 周二特别指出 FDA 最高疫苗监管者维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad)，他在被赶下台后于 8 月重返该机构。普拉萨德是该机构生物制品评估和研究中心（CBER）的负责人，他一直直言不讳地主张加强疫苗监管，并最近将儿童死亡与新冠疫苗接种联系起来。 普拉萨德在 2 月 3 日签署的一封信中表示，FDA 拒绝审查该申请的唯一原因是该疫苗临床试验的设计方式。 该机构特别对 Moderna […]
FDA 拒绝审查 Moderna 的新型流感疫苗申请特朗普政府
这是该公司的最新举措 特朗普政府 反对疫苗。官员们在一月份决定全面停止推荐三分之一的常规儿童疫苗，包括流感疫苗。 加州大学旧金山分校法学教授 Dorit Reiss 表示：“这可能会阻碍行业投资未来的流感疫苗，并使与美国 FDA 的合作变得不确定和成问题。” “他们拒绝审查具有更灵活技术的新疫苗，同时造成了我们明年将没有传统疫苗的真正风险。” 信使 RNA（mRNA）疫苗已显示出在预防某些疾病方面更有效的潜力，而且它们也可能比传统的基于鸡蛋的流感疫苗更新得更快——这是一个重要的考虑因素，因为流感发展迅速，并可能具有大流行的潜力。 FDA 官员不会审查 Moderna 新型 mRNA 流感疫苗临床试验的证据，因为这些试验将 Moderna 的疫苗与现有的标准流感疫苗进行比较，而不是针对高危人群的疫苗。 信 由生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任维奈·普拉萨德 (Vinay Prasad) 签署。 普拉萨德写道，FDA 不认为 Moderna 试验“充分且控制良好”，因为将新疫苗与标准流感疫苗进行比较“并不能反映最佳可用的护理标准”。 然而，Moderna 确实在 65 岁及以上的成年人中将他们的疫苗与现有的高剂量流感疫苗进行了比较；在 65 岁以下的成年人中，他们将新疫苗与标准流感疫苗进行了比较。 “对于 65 岁以下的人来说，高剂量并不是标准治疗，”赖斯说。 “所以他们的论点也是错误的。” 研究人员表示，新疫苗比现有疫苗引发了更好的抗体反应，并且没有发现安全问题 成立。 Moderna 的另一项试验结果尚未公布，该试验将新疫苗与 50 岁及以上成年人的标准流感疫苗进行了比较。 FDA 发出了拒绝提交信，这意味着在 Moderna 提供更多信息之前，它将不会考虑许可申请。这封信没有具体说明需要哪些信息。由 CBER 主任签署拒绝归档信的情况并不常见，因为这些通常是由审查小组做出的决定。 疫苗临床试验的规则和指南没有发生公开变化。但在一个 泄露 […]
Moderna 和默克表示，mRNA 癌症疫苗在 5 年随访中显示出保护作用
mRNA的潜力 此前的试验数据显示，107 名参与者接受了 mRNA 疫苗和 Keytruda 治疗，而其余 50 名参与者仅接受了 Keytruda。在两年的随访中，接受实验疫苗和 Keytruda 治疗的 107 人中，有 24 人（22%）出现复发或死亡，而仅接受 Keytruda 治疗的 50 人中，有 20 人（40%）出现复发或死亡，这表明风险降低了 44%。两家公司没有在本周的新闻稿中报告五年后续行动中两组的具体情况，但表示风险降低了 49%，这也是两家公司在三年后续行动中报告的结果。 至于副作用，这些公司报告说与之前的分析相比几乎没有变化；两组之间的不良事件相似。与疫苗相关的主要副作用是疲劳、注射部位疼痛和发冷。 Moderna 高级副总裁凯尔·霍伦 (Kyle Holen) 表示，结果“凸显了该疫苗与 Keytruda 联合治疗高危黑色素瘤患者的长期获益潜力”。 他们还“展示了 mRNA 在癌症治疗方面的潜力”，他说，并指出该公司还有八项 2 期和 3 期试验，用于针对各种其他癌症（包括肺癌、膀胱癌和肾癌）的 mRNA 疫苗。 默克公司高级副总裁马乔里·格林 (Marjorie Green) 称五年随访数据是“有意义的里程碑”且“令人鼓舞”。 “[W]我们期待与 Moderna 合作的 INTerpath 临床开发项目的后期数据，涵盖一系列仍存在重大未满足需求的肿瘤类型，”她说。 虽然最重要的结果似乎是积极的，但在试验的完整数据公布之前无法得出结论。这些疫苗也是在对 mRNA 疫苗充满敌意的政治环境中开发的。反疫苗卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪 (Robert F. […]